全球最貴的藥物,你知道有多貴嗎?一針212.5萬(wàn)美元(折合人民幣1348萬(wàn)元),你覺得夠不夠離譜。而這個(gè)“史上最貴藥物”,如今也將要落地中國(guó)。
近日,中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)公示,諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。
此前2021年10月21日,該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理。
目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。其中,不乏有將其納入醫(yī)保的國(guó)家。Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保,患者只需支付30%費(fèi)用;后在2021年3月被英國(guó)納入國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系。
關(guān)于“漸凍癥”這個(gè)病癥,不少網(wǎng)友也都了解過(guò),而其“兄弟病癥”為SMA,與“漸凍人”同樣殘酷,SMA患者也會(huì)不斷喪失對(duì)應(yīng)的運(yùn)動(dòng)功能,只不過(guò)“漸凍人”一般是成年發(fā)病,而SMA一般是嬰幼兒時(shí)期發(fā)病,同時(shí)SMA發(fā)病越早越嚴(yán)重。
資料顯示,脊髓性肌萎縮癥(SMA),是一類由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無(wú)力、肌萎縮的疾病。該疾病可由多種基因突變引起,但一般特指由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1 (SMNl)突變所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病。
2019年5月24日,美國(guó)FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個(gè)用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma?;颊咧恍杞邮芤淮戊o脈注射給藥,就能在細(xì)胞中長(zhǎng)期表達(dá)SMN蛋白,實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈。
Zolgensma作為“SMA”病癥的特效藥,但是一針高達(dá)212.5萬(wàn)美元的天價(jià),也讓其備受爭(zhēng)議,認(rèn)為是拿孩子的生命做要挾。
該藥物也引起爭(zhēng)議,批評(píng)人士認(rèn)為,這是一種定價(jià)失控的行為;而另一邊,也有支持者說(shuō),諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,可以拯救絕望的家庭。
對(duì)于社會(huì)和輿論的質(zhì)疑,諾華公司CEO曾表示:那些批評(píng)者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的。
我們給病人做移植手術(shù),每個(gè)病人要花300萬(wàn)到500萬(wàn)美元,但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物。該CEO表示,如果這種療法只進(jìn)行一次,費(fèi)用比目前的療法都要便宜。
不過(guò),目前全球已獲批3款SMA療法,除了Zolgensma,還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi,后兩款都已在國(guó)內(nèi)獲批。
關(guān)鍵詞: 最貴藥 落地中國(guó) 臨床試驗(yàn) 獲得受理
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